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Type I SMA “new natural history”: long‐term data in nusinersen‐treated patients

OBJECTIVE: The aim of this paper was to report the 2‐year follow‐up in type I patients treated with Nusinersen and to assess whether possible changes in motor function are related to the subtype, age, or SMN2 copy number. METHODS: Sixty‐eight patients, with ages ranging from 0.20 to 15.92 years (mea...

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Pubblicato in:Ann Clin Transl Neurol
Autori principali: Pane, Marika, Coratti, Giorgia, Sansone, Valeria A., Messina, Sonia, Catteruccia, Michela, Bruno, Claudio, Sframeli, Maria, Albamonte, Emilio, Pedemonte, Marina, D’Amico, Adele, Bravetti, Chiara, Berti, Beatrice, Palermo, Concetta, Leone, Daniela, Brigati, Giorgia, Tacchetti, Paola, Salmin, Francesca, De Sanctis, Roberto, Lucibello, Simona, Pera, Maria Carmela, Piastra, Marco, Genovese, Orazio, Bertini, Enrico, Vita, Gianluca, Tiziano, Francesco Danilo, Mercuri, Eugenio
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: John Wiley and Sons Inc. 2021
Soggetti:
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7951096/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33547876
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/acn3.51276
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