Enhanced Efficacy and Increased Long-Term Toxicity of CNS-Directed, AAV-Based Combination Therapy for Krabbe Disease

Infantile globoid cell leukodystrophy (GLD, Krabbe disease) is a demyelinating disease caused by the deficiency of the lysosomal enzyme galactosylceramidase (GALC) and the progressive accumulation of the toxic metabolite psychosine. We showed previously that central nervous system (CNS)-directed, ad...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther
المؤلفون الرئيسيون: Li, Yedda, Miller, Christopher A., Shea, Lauren K., Jiang, Xuntian, Guzman, Miguel A., Chandler, Randy J., Ramakrishnan, Sai M., Smith, Stephanie N., Venditti, Charles P., Vogler, Carole A., Ory, Daniel S., Ley, Timothy J., Sands, Mark S.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society of Gene & Cell Therapy 2021
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7854295/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33388420
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2020.12.031
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة