High rate of HDR in gene editing of p.(Thr158Met) MECP2 mutational hotspot

Rett syndrome is a progressive neurodevelopmental disorder which affects almost exclusively girls, caused by variants in MECP2 gene. Effective therapies for this devastating disorder are not yet available and the need for tight regulation of MECP2 expression for brain to properly function makes gene...

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Dettagli Bibliografici
Pubblicato in:Eur J Hum Genet
Autori principali: Croci, Susanna, Carriero, Miriam Lucia, Capitani, Katia, Daga, Sergio, Donati, Francesco, Frullanti, Elisa, Lamacchia, Vittoria, Tita, Rossella, Giliberti, Annarita, Valentino, Floriana, Benetti, Elisa, Ciabattini, Annalisa, Furini, Simone, Lo Rizzo, Caterina, Pinto, Anna Maria, Conticello, Silvestro Giovanni, Renieri, Alessandra, Meloni, Ilaria
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: Springer International Publishing 2020
Soggetti:
Article
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7609331/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32332872
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/s41431-020-0624-x
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