AAV9-DOK7 Gene Therapy Reduces Disease Severity in Smn(2B/−) SMA Model Mice

Spinal Muscular Atrophy (SMA) is an autosomal recessive neuromuscular disease caused by deletions or mutations in the survival motor neuron (SMN1) gene. An important hallmark of disease progression is the pathology of neuromuscular junctions (NMJs). Affected NMJs in the SMA context exhibit delayed m...

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ग्रंथसूची विवरण
में प्रकाशित:Biochem Biophys Res Commun
मुख्य लेखकों: Kaifer, Kevin A., Villalón, Eric, Smith, Caley E., Simon, Madeline E., Marquez, Jose, Hopkins, Abigail E., Morcos, Toni I., Lorson, Christian L.
स्वरूप: Artigo
भाषा:Inglês
प्रकाशित: 2020
विषय:
Article
ऑनलाइन पहुंच:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7453709/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32828271
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.bbrc.2020.07.031
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