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Gene therapy for hemophilia: anticipating the unexpected

The treatment of hemophilia, which has undergone many transformative changes over the past 60 years, is poised for yet another disruptive change: the use of gene therapy to produce functional cures in some persons with hemophilia A or B. The path toward achieving subnormal to normal levels of factor...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Blood Adv
Autor principal: Pierce, Glenn F.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: American Society of Hematology 2020
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7422109/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32780850
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/bloodadvances.2020002142
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