Applying genome-wide CRISPR-Cas9 screens for therapeutic discovery in facioscapulohumeral muscular dystrophy

The emergence of CRISPR-Cas9 gene-editing technologies and genome-wide CRISPR-Cas9 libraries enables efficient unbiased genetic screening that can accelerate the process of therapeutic discovery for genetic disorders. Here, we demonstrate the utility of a genome-wide CRISPR-Cas9 loss-of-function lib...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Sci Transl Med
Main Authors: Lek, Angela, Zhang, Yuanfan, Woodman, Keryn G., Huang, Shushu, DeSimone, Alec M., Cohen, Justin, Ho, Vincent, Conner, James, Mead, Lillian, Kodani, Andrew, Pakula, Anna, Sanjana, Neville, King, Oliver D., Jones, Peter L., Wagner, Kathryn R., Lek, Monkol, Kunkel, Louis M.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2020
Assuntos:
Article
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7304480/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32213627
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.aay0271
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