Circulating MyomiRs as Potential Biomarkers to Monitor Response to Nusinersen in Pediatric SMA Patients

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disorder caused by mutations in survival motor neuron (SMN) 1 gene, resulting in a truncated SMN protein responsible for degeneration of brain stem and spinal motor neurons. The paralogous SMN2 gene partially compensates full-length SMN protein...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Biomedicines
Main Authors: Bonanno, Silvia, Marcuzzo, Stefania, Malacarne, Claudia, Giagnorio, Eleonora, Masson, Riccardo, Zanin, Riccardo, Arnoldi, Maria Teresa, Andreetta, Francesca, Simoncini, Ornella, Venerando, Anna, Gellera, Cinzia, Pantaleoni, Chiara, Mantegazza, Renato, Bernasconi, Pia, Baranello, Giovanni, Maggi, Lorenzo
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: MDPI 2020
Assuntos:
Article
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7168147/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31991852
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/biomedicines8020021
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