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Pediatric Orphan Drug Indications: 2010–2018

BACKGROUND: Orphan drug development is crucial for children, who are disproportionately affected by rare diseases. Data are lacking on the number, nature, and benefit of recently approved pediatric orphan indications. METHODS: We classified the 402 orphan indications the US Food and Drug Administrat...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Pediatrics
Hauptverfasser: Kimmel, Lauren, Conti, Rena M., Volerman, Anna, Chua, Kao-Ping
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: American Academy of Pediatrics 2020
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7111489/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32127360
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1542/peds.2019-3128
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