Загрузка...

Novel mRNA-Based Therapy Reduces Toxic Galactose Metabolites and Overcomes Galactose Sensitivity in a Mouse Model of Classic Galactosemia

Classic galactosemia (CG) is a potentially lethal inborn error of galactose metabolism that results from deleterious mutations in the human galactose-1 phosphate uridylyltransferase (GALT) gene. Previously, we constructed a GalT(−/−) (GalT-deficient) mouse model that exhibits galactose sensitivity i...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :Mol Ther
Главные авторы: Balakrishnan, Bijina, An, Ding, Nguyen, Vi, DeAntonis, Christine, Martini, Paolo G.V., Lai, Kent
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
Предметы:
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6952165/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31604675
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.09.018
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!