AAVrh10 Vector Corrects Disease Pathology in MPS IIIA Mice and Achieves Widespread Distribution of SGSH in Large Animal Brains

Patients with mucopolysaccharidosis type IIIA (MPS IIIA) lack the lysosomal enzyme sulfamidase (SGSH), which is responsible for the degradation of heparan sulfate (HS). Build-up of undegraded HS results in severe progressive neurodegeneration for which there is currently no treatment. The ability of...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Methods Clin Dev
Những tác giả chính: Hocquemiller, Michaël, Hemsley, Kim M., Douglass, Meghan L., Tamang, Sarah J., Neumann, Daniel, King, Barbara M., Beard, Helen, Trim, Paul J., Winner, Leanne K., Lau, Adeline A., Snel, Marten F., Gomila, Cathy, Ausseil, Jérôme, Mei, Xin, Giersch, Laura, Plavsic, Mark, Laufer, Ralph
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2019
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6940615/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31909089
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2019.12.001
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự