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Emerging Therapeutic Approaches for Diamond Blackfan Anemia

Diamond Blackfan Anemia (DBA) is an inherited erythroid aplasia with onset in childhood. Patients carry heterozygous mutations in one of 19 Ribosomal Protein (RP) genes, that lead to defective ribosome biogenesis and function. Standard treatments include steroids or blood transfusions but the only d...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Curr Gene Ther
Main Authors: Aspesi, Anna, Borsotti, Chiara, Follenzi, Antonia
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Bentham Science Publishers 2018
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6637096/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30411682
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.2174/1566523218666181109124538
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