Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1

BACKGROUND: Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for X-linked severe combined immunodeficiency (SCID-X1) often fails to reconstitute immunity associated with T cells, B cells, and natural killer (NK) cells when matched sibling donors are unavailable unless high-dose chemotherapy is giv...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:N Engl J Med
Main Authors: Mamcarz, E., Zhou, S., Lockey, T., Abdelsamed, H., Cross, S.J., Kang, G., Ma, Z., Condori, J., Dowdy, J., Triplett, B., Li, C., Maron, G., Aldave Becerra, J.C., Church, J.A., Dokmeci, E., Love, J.T., Ain, A.C. da Matta, van der Watt, H., Tang, X., Janssen, W., Ryu, B.Y., De Ravin, S.S., Weiss, M.J., Youngblood, B., Long‑Boyle, J.R., Gottschalk, S., Meagher, M.M., Malech, H.L., Puck, J.M., Cowan, M.J., Sorrentino, B.P.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2019
Assuntos:
Article
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6636624/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30995372
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1815408
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