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Safety and Efficacy of Erythrocyte Encapsulated Thymidine Phosphorylase in Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy

Mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy (MNGIE) is an ultra-rare autosomal recessive disorder of nucleoside metabolism that is caused by mutations in the nuclear thymidine phosphorylase gene (TYMP) gene, encoding for the enzyme thymidine phosphorylase. There are currently no approved t...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:J Clin Med
Main Authors: Levene, Michelle, Bain, Murray D., Moran, Nicholas F., Nirmalananthan, Niranjanan, Poulton, Joanna, Scarpelli, Mauro, Filosto, Massimiliano, Mandel, Hanna, MacKinnon, Andrew D., Fairbanks, Lynette, Pacitti, Dario, Bax, Bridget E
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: MDPI 2019
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6517976/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30959750
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/jcm8040457
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