Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best–worst scaling experiment in caregivers and adult patients

PURPOSE: Several gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy initiated in 2018. Trial decision making is complicated by non-curative, time-limited benefits; the progressive, fatal course; and high unmet needs. Here, caregivers and patients prioritize factors influencing decision making regar...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Orphanet J Rare Dis
Główni autorzy: Paquin, Ryan S., Fischer, Ryan, Mansfield, Carol, Mange, Brennan, Beaverson, Katherine, Ganot, Annie, Martin, Amy Strong, Morris, Carl, Rensch, Colin, Ricotti, Valeria, Russo, Leo J., Sadosky, Alesia, Smith, Edward C., Peay, Holly L.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: BioMed Central 2019
Hasła przedmiotowe:
Research
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6509771/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31072340
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-019-1069-6
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy