Growth charts for patients with Sanfilippo syndrome (Mucopolysaccharidosis type III)

BACKGROUND: Mucopolysaccharidosis (MPS) type III (Sanfilippo syndrome) comprises a group of rare, lysosomal storage diseases caused by the deficiency of one of four enzymes involved in the degradation of heparan sulfate. The clinical hallmark of the disease is severe neurological deterioration leadi...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Orphanet J Rare Dis
Hauptverfasser: Muschol, Nicole M., Pape, Daniel, Kossow, Kai, Ullrich, Kurt, Arash-Kaps, Laila, Hennermann, Julia B., Stücker, Ralf, Breyer, Sandra R.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: BioMed Central 2019
Schlagworte:
Research
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6498678/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31046785
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-019-1065-x
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