Erythroid-Progenitor-Targeted Gene Therapy Using Bifunctional TFR1 Ligand-Peptides in Human Erythropoietic Protoporphyria

Erythropoietic protoporphyria (EPP) is a hereditary disease characterized by a deficiency in ferrochelatase (FECH) activity. FECH activity is responsible for the accumulation of protoporphyrin IX (PPIX). Without etiopathogenic treatment, EPP manifests as severe photosensitivity. 95% of affected indi...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Am J Hum Genet
Main Authors: Mirmiran, Arienne, Schmitt, Caroline, Lefebvre, Thibaud, Manceau, Hana, Daher, Raêd, Oustric, Vincent, Poli, Antoine, Lacapère, Jean-Jacques, Moulouel, Boualem, Puy, Hervé, Karim, Zoubida, Peoc'h, Katell, Lenglet, Hugo, Simonin, Sylvie, Deybach, Jean-Charles, Nicolas, Gaël, Gouya, Laurent
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Elsevier 2019
נושאים:
Report
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6369449/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30712775
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ajhg.2018.12.021
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים