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Oncologic orphan drugs approved in the EU – do clinical trial data correspond with real-world effectiveness?

BACKGROUND: Evaluation of evidence for efficacy of orphan medicinal products (OMPs) for rare malignancies may be hampered by the use of tumor measurements instead of clinical endpoints. This may cause efficacy data to not always match effectiveness in the real-world. We investigated whether an effic...

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ग्रंथसूची विवरण
में प्रकाशित:Orphanet J Rare Dis
मुख्य लेखकों: Schuller, Yvonne, Biegstraaten, Marieke, Hollak, Carla E. M., Klümpen, Heinz-Josef, Gispen-de Wied, Christine C., Stoyanova-Beninska, Violeta
स्वरूप: Artigo
भाषा:Inglês
प्रकाशित: BioMed Central 2018
विषय:
ऑनलाइन पहुंच:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6263065/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30486835
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-018-0900-9
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