Đang tải...

Identification of Novel Antisense-Mediated Exon Skipping Targets in DYSF for Therapeutic Treatment of Dysferlinopathy

Dysferlinopathy is a progressive myopathy caused by mutations in the dysferlin (DYSF) gene. Dysferlin protein plays a major role in plasma-membrane resealing. Some patients with DYSF deletion mutations exhibit mild symptoms, suggesting some regions of DYSF can be removed without significantly impact...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Nucleic Acids
Những tác giả chính: Lee, Joshua J.A., Maruyama, Rika, Duddy, William, Sakurai, Hidetoshi, Yokota, Toshifumi
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6234522/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30439648
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2018.10.004
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!