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Carbamazepine reduces disease severity in a mouse model of metaphyseal chondrodysplasia type Schmid caused by a premature stop codon (Y632X) in the Col10a1 gene

Mutations, mostly in the region of the COL10A1 gene encoding the C-terminal non-collagenous domain, cause the dwarfism metaphyseal chondrodysplasia type Schmid (MCDS). In most cases, the disease mechanism involves the misfolding of the mutant protein causing increased endoplasmic reticulum (ER) stre...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Hum Mol Genet
Hauptverfasser: Forouhan, Mitra, Sonntag, Stephan, Boot-Handford, Raymond P
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Oxford University Press 2018
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6216233/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30010889
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1093/hmg/ddy253
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