Annual severity increment score as a tool for stratifying patients with Niemann-Pick disease type C and for recruitment to clinical trials

BACKGROUND: Niemann-Pick disease type C (NPC) is a lysosomal storage disease with a heterogeneous neurodegenerative clinical course. Multiple therapies are in clinical trials and inclusion criteria are currently mainly based on age and neurological signs, not taking into consideration differential i...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Orphanet J Rare Dis
المؤلفون الرئيسيون: Cortina-Borja, Mario, te Vruchte, Danielle, Mengel, Eugen, Amraoui, Yasmin, Imrie, Jackie, Jones, Simon A., i Dali, Christine, Fineran, Paul, Kirkegaard, Thomas, Runz, Heiko, Lachmann, Robin, Bremova-Ertl, Tatiana, Strupp, Michael, Platt, Frances M.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: BioMed Central 2018
الموضوعات:
Research
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6097294/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30115089
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-018-0880-9
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة