Đang tải...
Toxicology Study of Intra-Cisterna Magna Adeno-Associated Virus 9 Expressing Human Alpha-L-Iduronidase in Rhesus Macaques
Mucopolysaccharidosis type I is a recessive genetic disease caused by deficiency of the lysosomal enzyme α-L-iduronidase, which leads to a neurodegenerative and systemic disease called Hurler syndrome in its most severe form. Several clinical trials are evaluating adeno-associated virus serotype 9 (...
Đã lưu trong:
| Xuất bản năm: | Mol Ther Methods Clin Dev |
|---|---|
| Những tác giả chính: | , , , , , , , , |
| Định dạng: | Artigo |
| Ngôn ngữ: | Inglês |
| Được phát hành: |
American Society of Gene & Cell Therapy
2018
|
| Những chủ đề: | |
| Truy cập trực tuyến: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6070681/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30073179 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2018.06.003 |
| Các nhãn: |
Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!
|