Đang tải...

Toxicology Study of Intra-Cisterna Magna Adeno-Associated Virus 9 Expressing Human Alpha-L-Iduronidase in Rhesus Macaques

Mucopolysaccharidosis type I is a recessive genetic disease caused by deficiency of the lysosomal enzyme α-L-iduronidase, which leads to a neurodegenerative and systemic disease called Hurler syndrome in its most severe form. Several clinical trials are evaluating adeno-associated virus serotype 9 (...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Methods Clin Dev
Những tác giả chính: Hordeaux, Juliette, Hinderer, Christian, Goode, Tamara, Katz, Nathan, Buza, Elizabeth L., Bell, Peter, Calcedo, Roberto, Richman, Laura K., Wilson, James M.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6070681/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30073179
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2018.06.003
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!