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Development of Intrathecal AAV9 Gene Therapy for Giant Axonal Neuropathy

An NIH-sponsored phase I clinical trial is underway to test a potential treatment for giant axonal neuropathy (GAN) using viral-mediated GAN gene replacement (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02362438). This trial marks the first instance of intrathecal (IT) adeno-associated viral (AAV) gene t...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Mol Ther Methods Clin Dev
Main Authors: Bailey, Rachel M., Armao, Diane, Nagabhushan Kalburgi, Sahana, Gray, Steven J.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5948230/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29766026
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2018.02.005
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