Ładuje się......

Phenotypic stratification and genotype–phenotype correlation in a heterogeneous, international cohort of GNE myopathy patients: First report from the GNE myopathy Disease Monitoring Program, registry portion

GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical presentation varies from asymptomatic early stage patients to severely debilitating forms. This first report describes clinical presentations and severity of the disease, using data...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Neuromuscul Disord
Główni autorzy: Pogoryelova, Oksana, Cammish, Phillip, Mansbach, Hank, Argov, Zohar, Nishino, Ichizo, Skrinar, Alison, Chan, Yiumo, Nafissi, Shahriar, Shamshiri, Hosein, Kakkis, Emil, Lochmüller, Hanns
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Pergamon Press 2018
Hasła przedmiotowe:
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5857291/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29305133
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2017.11.001
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!