Gene-edited pseudogene resurrection corrects p47(phox)-deficient chronic granulomatous disease

Pseudogenes are duplicated genes with mutations rendering them nonfunctional. For single-gene disorders with homologous pseudogenes, the pseudogene might be a target for genetic correction. Autosomal-recessive p47(phox)-deficient chronic granulomatous disease (p47-CGD) is a life-threatening immune d...

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Publicado no:Blood Adv
Main Authors: Merling, Randall K., Kuhns, Douglas B., Sweeney, Colin L., Wu, Xiaolin, Burkett, Sandra, Chu, Jessica, Lee, Janet, Koontz, Sherry, Di Pasquale, Giovanni, Afione, Sandra A., Chiorini, John A., Kang, Elizabeth M., Choi, Uimook, De Ravin, Suk See, Malech, Harry L.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: American Society of Hematology 2016
Assuntos:
Hematopoiesis and Stem Cells
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5727772/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29296942
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/bloodadvances.2016001214
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