Development of idursulfase therapy for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): the past, the present and the future

Mucopolysaccharidosis type II (MPS II; Hunter syndrome; OMIM 309900) is a rare, multisystemic, progressive lysosomal storage disease caused by deficient activity of the iduronate-2-sulfatase (I2S) enzyme. Accumulation of the glycosaminoglycans dermatan sulfate and heparan sulfate results in a broad...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Drug Des Devel Ther
Hauptverfasser: Whiteman, David AH, Kimura, Alan
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Dove Medical Press 2017
Schlagworte:
Review
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5574592/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28860717
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.2147/DDDT.S139601
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