Đang tải...

Transcranial pulsed ultrasound facilitates brain uptake of laronidase in enzyme replacement therapy for Mucopolysaccharidosis type I disease

BACKGROUND: Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is a debilitating hereditary disease characterized by alpha-L-iduronidase (IDUA) deficiency and consequent inability to degrade glycosaminoglycans. The pathological accumulation of glycosaminoglycans systemically results in severe mental retardation a...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Orphanet J Rare Dis
Những tác giả chính: Hsu, Yu-Hone, Liu, Ren-Shyan, Lin, Win-Li, Yuh, Yeong-Seng, Lin, Shuan-Pei, Wong, Tai-Tong
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: BioMed Central 2017
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5465581/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28595620
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-017-0649-6
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!