A Hierarchical Bayesian Approach for Combining Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Modeling and Phase IIa Trial Design in Orphan Drugs: Treating Adrenoleukodystrophy with Lorenzo’s Oil

X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) is a rare, progressive and typically fatal neurodegenerative disease. Lorenzo’s Oil (LO) is one of the few X-ALD treatments available, but little has been done to establish its clinical efficacy or indications for its use. In this paper, we analyze data on 116 m...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:J Biopharm Stat
Những tác giả chính: Basu, Cynthia, Ahmed, Mariam A., Kartha, Reena V., Brundage, Richard C., Raymond, Gerald V., Cloyd, James C., Carlin, Bradley P.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: 2016
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5393457/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27547896
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1080/10543406.2016.1226326
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự