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Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy: Initial Results

PURPOSE: Leber hereditary optic neuropathy (LHON) is a disorder characterized by severe and rapidly progressive visual loss when caused by a mutation in the mitochondrial gene encoding NADH:ubiquinone oxidoreductase subunit 4 (ND4). We have initiated a gene therapy trial to determine the safety and...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Ophthalmology
Main Authors: Feuer, William J., Schiffman, Joyce C., Davis, Janet L., Porciatti, Vittorio, Gonzalez, Phillip, Koilkonda, Rajeshwari D., Yuan, Huijun, Lalwani, Anil, Lam, Byron L., Guy, John
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2015
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5287094/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26606867
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ophtha.2015.10.025
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