An Exon-Specific U1snRNA Induces a Robust Factor IX Activity in Mice Expressing Multiple Human FIX Splicing Mutants

In cellular models we have demonstrated that a unique U1snRNA targeting an intronic region downstream of a defective exon (Exon-specific U1snRNA, ExSpeU1) can rescue multiple exon-skipping mutations, a relevant cause of genetic disease. Here, we explored in mice the ExSpeU1 U1fix9 toward two model H...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther Nucleic Acids
Những tác giả chính: Balestra, Dario, Scalet, Daniela, Pagani, Franco, Rogalska, Malgorzata Ewa, Mari, Rosella, Bernardi, Francesco, Pinotti, Mirko
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Nature Publishing Group 2016
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5095682/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27701399
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mtna.2016.77
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự