Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive disease of variable severity caused by mutations in the SMN1 gene. Deficiency of the ubiquitous SMN function results in spinal cord α-motor neuron degeneration and proximal muscle weakness. Gene replacement therapy with recombinant adeno-associ...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther Methods Clin Dev
Main Authors: Armbruster, Nicole, Lattanzi, Annalisa, Jeavons, Matthieu, Van Wittenberghe, Laetitia, Gjata, Bernard, Marais, Thibaut, Martin, Samia, Vignaud, Alban, Voit, Thomas, Mavilio, Fulvio, Barkats, Martine, Buj-Bello, Ana
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Nature Publishing Group 2016
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5022869/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27652289
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mtm.2016.60
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים