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Role of elosulfase alfa in mucopolysaccharidosis IVA

Mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA or Morquio A) is an autosomal recessive lysosomal storage disease which results in a striking skeletal phenotype, but does not negatively impact the intellect of the patient. MPS IVA has a phenotypic continuum that ranges from a severe and rapidly progressing...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Appl Clin Genet
Main Authors: Regier, Debra S, Tanpaiboon, Pranoot
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Dove Medical Press 2016
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4913537/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27366102
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.2147/TACG.S69080
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