Загрузка...

Improving clinical trial design for Duchenne muscular dystrophy

BACKGROUND: Currently, the most promising therapies for Duchenne muscular dystrophy (DMD) are exon skipping and stop codon read-through, two strategies aimed at restoring the expression of dystrophin. A phase 3 clinical trial with drisapersen, a drug designed to induce exon 51-skipping, has failed t...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :BMC Neurol
Главные авторы: Merlini, Luciano, Sabatelli, Patrizia
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: BioMed Central 2015
Предметы:
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4549867/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26306629
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s12883-015-0408-z
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!