Agalsidase alfa in pediatric patients with Fabry disease: a 6.5-year open-label follow-up study

BACKGROUND: Signs and symptoms of the X-linked disorder, Fabry disease (FD), can occur early during childhood with heterogeneous clinical manifestations including potential cardiac and renal dysfunction. Several studies support the efficacy of the enzyme replacement therapy (ERT) agalsidase alfa, in...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Orphanet J Rare Dis
المؤلفون الرئيسيون: Schiffmann, Raphael, Pastores, Gregory M, Lien, Yeong-Hau H, Castaneda, Victoria, Chang, Peter, Martin, Rick, Wijatyk, Anna
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: BioMed Central 2014
الموضوعات:
Research
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4260255/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25425121
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-014-0169-6
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة