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Modelling Gaucher disease progression: long-term enzyme replacement therapy reduces the incidence of splenectomy and bone complications

Long-term complications and associated conditions of type 1 Gaucher Disease (GD) can include splenectomy, bone complications, pulmonary hypertension, Parkinson disease and malignancies. Enzyme replacement therapy (ERT) reverses cytopenia and reduces organomegaly. To study the effects of ERT on long-...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Orphanet J Rare Dis
Hauptverfasser: van Dussen, Laura, Biegstraaten, Marieke, Dijkgraaf, Marcel GW, Hollak, Carla EM
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: BioMed Central 2014
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4226965/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25056340
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-014-0112-x
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