Autologous Transplantation of Lentivector/Acid Ceramidase–Transduced Hematopoietic Cells in Nonhuman Primates

Farber disease is a rare lysosomal storage disorder (LSD) that manifests due to acid ceramidase (AC) deficiencies and ceramide accumulation. We present a preclinical gene therapy study for Farber disease employing a lentiviral vector (LV-huAC/huCD25) in three enzymatically normal nonhuman primates....

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
Main Authors: Walia, Jagdeep S., Neschadim, Anton, Lopez-Perez, Orlay, Alayoubi, Abdulfatah, Fan, Xin, Carpentier, Stéphane, Madden, Melissa, Lee, Chyan-Jang, Cheung, Fred, Jaffray, David A., Levade, Thierry, McCart, J. Andrea, Medin, Jeffrey A.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Mary Ann Liebert, Inc. 2011
נושאים:
Research Articles
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3155125/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21280983
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2010.195
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים