Antisense Oligonucleotides Delivered to the Mouse CNS Ameliorate Symptoms of Severe Spinal Muscular Atrophy

Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive neuromuscular disorder caused by mutations in the SMN1 gene that result in a deficiency of SMN protein. One approach to treat SMA is to use antisense oligonucleotides (ASOs) to redirect the splicing of a paralogous gene, SMN2, to boost producti...

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Autori principali: Passini, Marco A., Bu, Jie, Richards, Amy M., Kinnecom, Cathrine, Sardi, S. Pablo, Stanek, Lisa M., Hua, Yimin, Rigo, Frank, Matson, John, Hung, Gene, Kaye, Edward M., Shihabuddin, Lamya S., Krainer, Adrian R., Bennett, C. Frank, Cheng, Seng H.
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: 2011
Soggetti:
Article
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3140425/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21368223
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.3001777
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