AAV8-mediated Gene Therapy Prevents Induced Biochemical Attacks of Acute Intermittent Porphyria and Improves Neuromotor Function

Acute intermittent porphyria (AIP), an autosomal dominant hepatic porphyria due to half-normal hydroxymethylbilane synthase (HMB-synthase) activity, is manifested by life-threatening acute neurological attacks that are precipitated by factors that induce heme biosynthesis. The acute attacks are curr...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Yasuda, Makiko, Bishop, David F, Fowkes, Mary, Cheng, Seng H, Gan, Lin, Desnick, Robert J
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Nature Publishing Group 2009
Những chủ đề:
Original Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2839207/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19861948
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2009.250
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự