Effective Gene Therapy of Mice with Congenital Erythropoietic Porphyria Is Facilitated by a Survival Advantage of Corrected Erythroid Cells

Achieving long-term expression of a therapeutic gene in a given hematopoietic lineage remains an important goal of gene therapy. Congenital erythropoietic porphyria (CEP) is a severe autosomal-recessive disorder characterized by a deficiency in uroporphyrinogen III synthase (UROS), the fourth enzyme...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
Main Authors: Robert-Richard, Elodie, Moreau-Gaudry, François, Lalanne, Magalie, Lamrissi-Garcia, Isabelle, Cario-André, Muriel, Guyonnet-Dupérat, Véronique, Taine, Laurence, Ged, Cécile, de Verneuil, Hubert
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society of Human Genetics 2008
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2253957/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18179890
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ajhg.2007.09.007
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים