Improved antisense oligonucleotide design to suppress aberrant SMN2 gene transcript processing: towards a treatment for spinal muscular atrophy.

Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by loss of the Survival Motor Neuron 1 (SMN1) gene, resulting in reduced SMN protein. Humans possess the additional SMN2 gene (or genes) that does produce low level of full length SMN, but cannot adequately compensate for loss of SMN1 due to aberrant splicing....

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Chalermchai Mitrpant, Paul Porensky, Haiyan Zhou, Loren Price, Francesco Muntoni, Sue Fletcher, Steve D Wilton, Arthur H M Burghes
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Public Library of Science (PLoS) 2013-01-01
Loạt:PLoS ONE
Truy cập trực tuyến:http://europepmc.org/articles/PMC3632594?pdf=render
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự