Design and Analysis of Effects of Triplet Repeat Oligonucleotides in Cell Models for Myotonic Dystrophy

Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is caused by DM protein kinase (DMPK) transcripts containing an expanded (CUG)n repeat. Antisense oligonucleotide (AON)-mediated suppression of these mutant RNAs is considered a promising therapeutic strategy for this severe disorder. Earlier, we identified a 2′-O-met...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

المؤلفون الرئيسيون:	Anchel González-Barriga, Susan AM Mulders, Jeroen van de Giessen, Jeroen D Hooijer, Suzanne Bijl, Ingeborg DG van Kessel, Josee van Beers, Judith CT van Deutekom, Jack AM Fransen, Bé Wieringa, Derick G Wansink
التنسيق:	Artigo
اللغة:	Inglês
منشور في:	Elsevier 2013-01-01
سلاسل:	Molecular Therapy: Nucleic Acids
الموضوعات:	antisense oligonucleotides myotonic dystrophy RNA processing RNA silencing triplet repeat expansion
الوصول للمادة أونلاين:	http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S216225311630141X
الوسوم:	إضافة وسم لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!