Evaluation of the long-term treatment effects of intravenous idursulfase in patients with mucopolysaccharidosis II (MPS II) using statistical modeling: data from the Hunter Outcome Survey (HOS)

Abstract Background Mucopolysaccharidosis II (MPS II; Hunter syndrome) is a rare, life-limiting lysosomal storage disease caused by deficient iduronate-2-sulfatase activity. Enzyme replacement therapy (ERT) with intravenous (IV) idursulfase can stabilize or improve many somatic manifestations, but t...

תיאור מלא

מידע ביבליוגרפי

Principais autores:	Joseph Muenzer, Jaco Botha, Paul Harmatz, Roberto Giugliani, Christoph Kampmann, Barbara K. Burton
פורמט:	Artigo
שפה:	Inglês
יצא לאור:	BMC 2021-10-01
סדרה:	Orphanet Journal of Rare Diseases
נושאים:	Mucopolysaccharidosis II MPS II Hunter syndrome Lysosomal storage disease Statistical modeling Disease registry
גישה מקוונת:	https://doi.org/10.1186/s13023-021-02052-4
תגים:	הוספת תג אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!