Caregiver perspectives on patient-focused drug development for Phelan-McDermid syndrome
Abstract Background Phelan-McDermid syndrome (PMS) is a neurodevelopmental disorder caused by SHANK3 haploinsufficiency with clinical manifestations that can be devastating and profoundly affect quality of life. Results The Externally Led Patient-Focused Drug Development (EL-PFDD) meeting was an opp...
Պահպանված է:
| Հիմնական հեղինակներ: | , , , |
|---|---|
| Ձևաչափ: | Artigo |
| Լեզու: | Inglês |
| Հրապարակվել է: |
BMC
2024-03-01
|
| Շարք: | Orphanet Journal of Rare Diseases |
| Խորագրեր: | |
| Առցանց հասանելիություն: | https://doi.org/10.1186/s13023-024-03141-w |
| Ցուցիչներ: |
Չկան պիտակներ, Եղեք առաջինը, ով նշում է այս գրառումը!
|