Liver-directed gene therapy corrects neurologic disease in a murine model of mucopolysaccharidosis type I-Hurler

Mucopolysaccharidosis type I-Hurler (MPS I-H) is a neurodegenerative lysosomal storage disorder (LSD) caused by inherited defects of the α-L-iduronidase (IDUA) gene. Current treatments are ineffective for treating central nervous system (CNS) manifestations because lysosomal enzymes do not effective...

Πλήρης περιγραφή

Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής

Κύριοι συγγραφείς:	Xiu Jin, Jing Su, Qinyu Zhao, Ruiting Li, Jianlu Xiao, Xiaomei Zhong, Li Song, Yi Liu, Kaiqin She, Hongxin Deng, Yuquan Wei, Yang Yang
Μορφή:	Artigo
Γλώσσα:	Inglês
Έκδοση:	Elsevier 2022-06-01
Σειρά:	Molecular Therapy: Methods & Clinical Development
Θέματα:	MPS I Hurler syndrome CNS disease MTfp AAV gene therapy
Διαθέσιμο Online:	http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050122000584
Ετικέτες:	Προσθήκη ετικέτας Δεν υπάρχουν, Καταχωρήστε ετικέτα πρώτοι!