A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome
Crigler-Najjar syndrome is a severe metabolic disease of the liver due to a reduced activity of the UDP Glucuronosyltransferase 1A1 (UGT1A1) enzyme. In an effort to translate to the clinic an adeno-associated virus vector mediated liver gene transfer approach to treat Crigler-Najjar syndrome, we dev...
சேமிக்கப்பட்டது:
| முதன்மை ஆசிரியர்கள்: | , , , , , , , , , , , , , , , |
|---|---|
| வடிவம்: | Artigo |
| மொழி: | Inglês |
| வெளியிடப்பட்டது: |
Elsevier
2016-01-01
|
| தொடர்: | Molecular Therapy: Methods & Clinical Development |
| ஆன்லைன் அணுகல்: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050117300219 |
| குறிச்சொற்கள்: |
டாக்ஸ் இல்லை, இந்த பதிவுக்கு குறிச்சொல் சேர்க்கும் முதல் நபராக இருங்கள்!
|
