Dose-response evaluation of intravenous gene therapy in a symptomatic mouse model of metachromatic leukodystrophy
Metachromatic leukodystrophy (MLD) is a rare, autosomal recessive neurodegenerative disease caused by deficient activity of the lysosomal enzyme arylsulfatase A (ARSA), resulting in sulfatide accumulation and subsequent demyelination and neuronal damage within the central and peripheral nervous syst...
محفوظ في:
| المؤلفون الرئيسيون: | , , , , , , , , , |
|---|---|
| التنسيق: | Artigo |
| اللغة: | Inglês |
| منشور في: |
Elsevier
2024-06-01
|
| سلاسل: | Molecular Therapy: Methods & Clinical Development |
| الموضوعات: | |
| الوصول للمادة أونلاين: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050124000640 |
| الوسوم: |
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!
|