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Optimizing In Vitro Efficacy Assessment of the Antisense Oligonucleotide Nusinersen in Human Cellular Models

<b>Background/Objectives:</b> Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare genetic disorder caused by mutations or deletions in <i>SMN1</i>, resulting in the loss of SMN protein and severe neuromuscular consequences. Nusinersen, an antisense oligonucleotide that promotes full-length SMN2 transcript forma...

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Principais autores: Maša Sinreih Tisnikar, Alja Zottel, Katja Kristan, Tea Lanišnik Rižner
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: MDPI AG 2026-05-01
coleção:Pharmaceutics
Assuntos:
nusinersen
spinal muscular atrophy
survival of motor neuron
SMN
antisense oligonucleotides
drug validation
Acesso em linha:https://www.mdpi.com/1999-4923/18/6/652
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