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Contracting CAG/CTG repeats using the CRISPR-Cas9 nickase

Abstract CAG/CTG repeat expansions cause over 13 neurological diseases that remain without a cure. Because longer tracts cause more severe phenotypes, contracting them may provide a therapeutic avenue. No currently known agent can specifically generate contractions. Using a GFP-based chromosomal rep...

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Detalhes bibliográficos
Principais autores: Cinzia Cinesi, Lorène Aeschbach, Bin Yang, Vincent Dion
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: Nature Portfolio 2016-11-01
Colecção:Nature Communications
Acesso em linha:https://doi.org/10.1038/ncomms13272
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