QR կոդ

An orally available, brain penetrant, small molecule lowers huntingtin levels by enhancing pseudoexon inclusion

Huntington’s disease (HD) results from the abnormal expansion of CAG repeats in exon 1 of the HTT gene. Here, the authors show that orally available, brain penetrant molecule branaplam lowers HTT transcript by promoting inclusion of a poison exon or pseudoexon.

Պահպանված է:
Հիմնական հեղինակներ: Caroline Gubser Keller, Youngah Shin, Alex Mas Monteys, Nicole Renaud, Martin Beibel, Natalia Teider, Thomas Peters, Thomas Faller, Sophie St-Cyr, Judith Knehr, Guglielmo Roma, Alejandro Reyes, Marc Hild, Dmitriy Lukashev, Diethilde Theil, Natalie Dales, Jang-Ho Cha, Beth Borowsky, Ricardo Dolmetsch, Beverly L. Davidson, Rajeev Sivasankaran
Ձևաչափ: Artigo
Լեզու:Inglês
Հրապարակվել է: Nature Portfolio 2022-03-01
Շարք:Nature Communications
Առցանց հասանելիություն:https://doi.org/10.1038/s41467-022-28653-6
Ցուցիչներ: Ավելացրեք ցուցիչ
Չկան պիտակներ, Եղեք առաջինը, ով նշում է այս գրառումը!

Նմանատիպ նյութեր