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Randomised, phase 1/2a trial of ION-827359, an antisense oligonucleotide inhibitor of ENaC

Background Hyperactivity of epithelial sodium channel (ENaC) with increased sodium absorption is a feature of cystic fibrosis (CF). ION-827359 is a 2.5-generation antisense oligonucleotide targeted to reduce ENaC protein. This study evaluated ION-827359 safety, pharmacokinetics and pharmacodynamics....

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Principais autores: Sivagurunathan Sutharsan, Rainald Fischer, Wolfgang Gleiber, Alex Horsley, Jeff Crosby, Shuling Guo, Shuting Xia, Rosie Yu, Kenneth B. Newman, J. Stuart Elborn
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: European Respiratory Society 2024-09-01
coleção:ERJ Open Research
Acesso em linha:http://openres.ersjournals.com/content/10/4/00986-2023.full
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