Disease exacerbation in human DMD MYOrganoids enables gene therapy evaluation and unveils persistence of fibrotic activity

Abstract Leading gene therapy approaches for Duchenne muscular dystrophy (DMD) using AAV-mediated delivery of microdystrophin (µDys) have shown partial efficacy in patients, contrasting with the favorable outcomes observed in animal models. The identification of effective therapeutic strategies coul...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

المؤلفون الرئيسيون:	Laura Palmieri, Giorgia Bimbi, Maxime Ferrand, Matteo Marcello, Louna Pili, Ai Vu Hong, Abbass Jaber, Riyad El-Khoury, Guy Brochier, Anne Bigot, David Israeli, Isabelle Richard, Sonia Albini
التنسيق:	Artigo
اللغة:	Inglês
منشور في:	Nature Portfolio 2026-01-01
سلاسل:	npj Regenerative Medicine
الوصول للمادة أونلاين:	https://doi.org/10.1038/s41536-025-00445-8
الوسوم:	إضافة وسم لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!